Ελληνικα
English
Ο δρόμος προς την ελευθερία είναι στρωμένος με γονιδιακές θεραπείες
Οι κλινικές δοκιμές για γονιδιακές θεραπείες είναι σχετικά καινούριες.
Η πρώτη γονιδιακή θεραπεία, που ονομάζεται Kymriah, για τη θεραπεία μιας μορφής λευχαιμίας σε παιδιά, εγκρίθηκε από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) τον Αύγουστο του 2017. Οι γονιδιακές θεραπείες δεν ανήκουν πλέον στη σφαίρα της φανταστικής επιστήμης.
Όλο και συχνότερα, οι κλινικές δοκιμές για γονιδιακές θεραπείες παίρνουν την έγκριση του FDA.
Μια πρόσφατη έκθεση της φαρμακοβιομηχανίας PhRMA αναγνώρισε 289 γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες σε κλινικές δοκιμές ή εν αναμονή της έγκρισης του FDA. Ενώ οι περισσότερες από αυτές, πλέον των 100 είναι για τον καρκίνο, υπάρχουν και άλλες που επικεντρώνονται σε προβλήματα των οφθαλμών, σε καρδιαγγειακές παθήσεις, σε νευρολογικές διαταραχές και σε διαταραχές του αίματος.
Επιπλέον, υπάρχουν πολλές ενθαρρυντικές ιστορίες που δείχνουν ότι τα αποτελέσματα των γονιδιακών θεραπειών δίνουν στους ανθρώπους την ελευθερία να ζήσουν χωρίς περιορισμούς τη ζωή τους. Για παράδειγμα, η ιστορία του Shawn Devenish, οοποίος πάσχει από μια σπάνια γενετική διαταραχή που οδηγεί σε τύφλωση και η οποία δεν τον αφήνει να δει τα χρώματα ή κατά την διάρκεια της νύχτας.
Ουσιαστικά, η ζωή του ήταν εξαιρετικά περιορισμένη.
“Είναι η ελευθερία να κυκλοφορώ χωρίς να βασίζομαι σε κάποιον άλλον” — Shawn Devenish
Αλλά τον περασμένο Σεπτέμβριο, αφού έλαβε γονιδιακή θεραπεία (που ονομάστηκε Luxturna) στο Eye and Ear της Μασαχουσέτης, η ζωή του μεταμορφώθηκε. Το Luxturna βοήθησε να βελτιώσει την όραση του στο βαθμό που τώρα μπορεί να βγαίνει μόνος τη νύχτα όταν το περιβάλλον είναι οικείο, το οποίο ο Devenish ονομάζει “… η ελευθερία να κυκλοφορώ χωρίς να βασίζομαι σε κάποιον άλλο”.
Υπάρχουν διάφοροι τρόποι με τους οποίους
ένα γονίδιο μπορεί να εισαχθεί στο σώμα ενός ασθενούς.
Στο παράδειγμα του Luxturna, που είναι μια εφάπαξ θεραπεία, το γονίδιο εισάγεται χειρουργικά στο μάτι, ενώ ο ασθενής βρίσκεται υπό αναισθησία και δεν απαιτείται νοσηλεία. Το συγκεκριμένο γονίδιο στη συνέχεια, κάνει τα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς να παράγουν την πρωτεΐνη, η οποία βελτιώνει την όραση.
